Intervention de Dominique Orliac

La loi relative à la politique de santé publique adoptée en 2004 a reconnu la lutte contre les maladies rares comme l’une des cinq priorités de santé publique pour lesquelles des plans stratégiques nationaux seraient mis en oeuvre. Un premier Plan national maladies rares a ainsi été mis en place pour les années 2005-2008, suivi par un deuxième pour les années 2011-2016. Grâce à ces plans, des avancées ont été incontestablement réalisées, ne serait-ce que dans le domaine de l’errance diagnostique.

Cependant, l’évaluation du deuxième plan, rendue le mois dernier, montre que des mesures doivent encore être prises. L’évaluation souligne notamment la nécessité de poursuivre l’effort de structuration de l’offre de soins et de finaliser une nouvelle procédure de labellisation. De même, en ce qui concerne l’amélioration de la prise en charge du patient, elle souligne qu’il importe de clarifier les compétences des différents acteurs et de promouvoir davantage la ligne Maladie rares info service et le site Internet Orphanet.

En outre, les situations d’inégalité dans l’accès aux innovations thérapeutiques, qui sont très nombreuses, sont incompréhensibles pour les patients et sont vécues comme une réelle injustice. L’innovation à laquelle nous assistons dans le domaine de la santé est une chance pour les patients. Pourtant, nombre d’entre eux n’ont pas accès aux traitements reconnus et efficaces, ou y ont un accès très restrictif, par exemple à titre compassionnel de la part de certains laboratoires. Il devient donc urgent de travailler à l’instauration d’une régulation internationale, afin d’assurer une égalité dans l’accès à l’innovation thérapeutique.

Un troisième plan maladies rares est ainsi nécessaire pour poursuivre les efforts engagés et permettre la mobilisation de tous les acteurs. Madame la ministre, envisagez-vous donc de mettre en oeuvre un nouveau plan ? Si oui…